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Aug 03, 2023

Huidagene Therapeutics、遺伝性失明の治療薬として HG004 の FDA 希少小児疾患指定を取得

ニュース提供：2023年8月7日、13時15分BST この記事をシェアする 上海とニュージャージー州クリントン、2023年8月7日 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因，"HuidaGene")、臨床段階のバイオテクノロジー企業

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2023 年 8 月 7 日、13:15 BST

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上海およびニュージャージー州クリントン、2023年8月7日 /PRNewswire/ -- CRISPRベースのプログラム可能なゲノム医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるHuidaGene Therapeutics（辉大遺伝子、「HuidaGene」）は本日、米国食品医薬品局の発表を発表した。行政機関（FDA）は、RPE65 変異（RPE65-IRD）によって引き起こされる遺伝性網膜疾患の治療を目的として、HG004 に希少小児疾患指定（RPDD）を付与しました。 FDA は、主に 18 歳以下の子供に影響を及ぼし、米国での罹患者数が 200,000 人未満である重篤または生命を脅かす疾患の新しい治療法の開発を奨励するために RPDD を助成しています。RPDD プログラムにより、承認を受けたスポンサーは、優先審査バウチャー (PRV)。その後のマーケティング申請について、6 か月間の優先審査が迅速に受けられるとみなされるか、販売または譲渡される可能性があります。 PRV は歴史的に 1 億ドルを超える価格で取引されており、PRV に支払われた最高価格は 3 億 5,000 万ドルでした。 数十億ドル規模の新薬を発売する大企業にとって、規制当局の審査が 6 か月で加速することは、大きな経済的価値を持つ可能性があります。 最近では、Sarepta Therapeutics が PRV を 1 億 200 万ドルで販売しました。

「米国FDAによるこの希少小児疾患の指定は、HuidaGeneがRPE65-IRD向けのHG004で対処しようとしている、満たされていない重大な医療ニーズを浮き彫りにしています」とCCRAの共同創設者兼最高経営責任者であるAlvin Luk博士、MBA、Alvin Luk氏は述べた。ホイダジーンの。 「HG004は3月に米国FDAからRPDDと希少疾病用医薬品指定（ODD）の両方を付与され、臨床開発に対する税額控除、特定のFDA申請料の免除、7年間の市場独占権、医薬品開発プロセスの支援が認められた。クリニックでの HG004 の進歩を楽しみにしており、世界中の患者に応えるという当社の取り組みに今後も揺るぎない努力を続けていきます。」

HuidaGeneの共同創設者兼最高科学責任者のLinyu Shi博士は、「米国FDAから、この壊滅的な遺伝性失明の治療選択肢の切実な必要性を示す重要な規制上のフィードバックをまた受け取ったことをうれしく思う」と述べた。 「我々の前臨床研究のデータは、Rpe65-/-マウスの網膜機能の回復において、HG004がAAV2-hRPE65（LUXTURNA様）よりも顕著な優位性を示していることを示しています。我々は、希少な遺伝性疾患に対する革新的な遺伝子医薬品を世界中に提供することに取り組んでいます。」

RPE65 変異によって引き起こされる遺伝性網膜疾患について 遺伝性網膜疾患 (IRD) は、250 以上の遺伝子のいずれか 1 つの変異によって引き起こされる一連のまれな失明疾患です。 レーベル先天性黒内障（LCA）、重度の小児期発症型網膜ジストロフィー（SECORD）、早期発症型重度網膜ジストロフィー（EOSRD）、および網膜色素変性症（RP）。これらはすべて、RPE によって引き起こされる遺伝性網膜疾患という見出しの下に分類される場合があります65突然変異 (RPE65-IRD) は、同じ疾患の表現型の連続体を表すと考えられています。 RPE65-IRD は、誕生から 5 歳までの間に典型的に発症し、主に夜盲症、進行性の視野喪失、および中心視力の喪失といったいくつかの一般的な臨床所見を示します。 RPE65-IRD に関連して重度かつ早期の視力喪失が起こることを考えると、言語、社会的スキル、行動などの他の領域の発達も遅れる可能性があります。

HuidaGene について - 辉大遺伝子 HuidaGene Therapeutics (辉大遺伝子) は、ゲノム医療の未来を書き換えるために、CRISPR ベースの遺伝子医学の発見、エンジニアリング、開発に重点を置いている世界的な臨床段階のバイオテクノロジー企業です。 HuidaGene は上海とニュージャージーに本拠を置き、眼科、耳科、筋学、神経学をカバーするさまざまな前臨床治療プログラムで世界中の患者のニーズに応えることに取り組んでいます。 当社は現在、RPE65 変異によって引き起こされる遺伝性網膜疾患の臨床プログラムと、血管新生加齢黄斑変性症、網膜色素変性症、遺伝性難聴、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、MECP2重複症候群のプログラムを含む前臨床パイプラインを推進しています。 同社の CRISPR ベースの治療薬は、病気の原因を修復することで、生命を脅かす状態にある患者を治癒できる可能性をもたらします。 HuidaGene は、ゲノム編集医学の未来を変革することに取り組んでいます。詳細については、http://www.huidagene.com をご覧いただくか、LinkedIn (http://www.linkedin.com/company/huidagene) でフォローしてください。